ژن درمانی یک تکنیک عمدتا تجربی می باشد که از ژن ها برای درمان یا جلوگیری از بیماری استفاده می کند. این روش نخستین بار در سال ۱۹۷۲ توسعه یافته اما تا کنون موفقیت محدودی داشته است.

با انجام این عما ، این روش ممکن است به پزشکان اجازه دهد با وارد کردن یک ژن در سلول بیمار ، یک اختلال را درمان کنند تا به جای استفاده از دارو یا جراحی های احتمالی ، ژن ناقص را خنثی کنند.
اگرچه ژن درمانی یک گزینه درمانی امیدوارکننده برای تعدادی از بیماری ها ( اختلالات ژنتیکی ، انواع سرطان ، و برخی عفونت های ویروسی ) است ریا، اما همچنان خطرناک نیز می باشد. این امر در درجه اول بر روی بیماری هایی انجام می شود که درمان دیگری ندارند. خود این اصطلاح تا حدودی روان است و بعضی اوقات برای اشاره به ویرایش ژن و خاموش کردن ژن استفاده می‌شود.
محققان رویکردهای مختلفی دارند ، از جمله :

  • معرفی یک ژن جدید به بدن برای کمک به مبارزه با بیماری
  • جایگزینی یک ژن جهش یافته که باعث بیماری با ژن سالم (ویرایش ژن )
  • غیرفعال ، یا حذف کردن یک ژن جهش یافته که بطور نادرست عمل می کند ( خاموش شدن ژن )
  • با خدمات جوان سازی کلینیک آراکس جوان‌تر به‌نظر برسید.

ژن درمانی چگونه کار می کند ؟

ژن درمانی با هدف معرفی مواد ژنتیکی در سلول ها به منظور جبران ژن های غیر طبیعی یا ایجاد پروتئین مفید انجام می شود.
اگر ژن جهش یافته باعث ناقص بودن یا از بین رفتن پروتئین لازم شود ، ژن درمانی می تواند یک نسخه طبیعی از ژن را برای بازگرداندن عملکرد پروتئین معرفی کند. ژنی که مستقیما در سلول وارد می شود معمولا عملکردی ندارد در عوض، وکتور (حامل ) برای تحویل ژن مورد نظر بصورت ژنتیکی طراحی می شود. بعضی از ویروس ها معمولا بعنوان وکتور مورد استفاده قرار می گیرند زیرا میتوانند با آلوده کردن سلول مورد نظر، ژن جدید را تحویل می گیرند . ( ویروس ها به دلیل اصلاح ژنتیکی نمی توانند باعث ایجاد بیماری شوند . )

انواع مختلف از محصولات ژن درمانی

پلاسمید
مولکول های DNA می توانند از نظر ژنتیکی برای انتقال ژن های درمانی به سلول های انسانی ساخته شوند.

استفاده ازپلاسمیددرژن درمانی

وکتورهای ویروسی
ویروس ها توانایی طبیعی انتقال مواد ژنتیکی به سلول ها را دارند و بنابراین برخی از محصولات ژن درمانی از ویروس ها مشتق شده اند. پس از ویروس ها برای از بین بردن توانایی ایجاد بیماری عفونی ، ویروس های اصلاح شده می توانند به عنوان وکتور برای انتقال ژن های درمانی به سلول های انسانی استفاده شوند .

استفاده ازوکتورویروسی درن درمانی

وکتورهای باکتریایی
باکتری ها می توانند برای جلوگیری از ایجاد بیماری های عفونی اصلاح شوند و سپس بعنوان وکتور برای انتقال ژن های درمانی به بافت های انسانی استفاده شوند.

ویرایش ژن های انسانی
اهداف ویرایش ژن ها ، جایگزینی ژن های مضر و یا ترمیم ژن های جهش یافته است. با خدمات جوان سازی کلینیک آراکس جوان‌تر به‌نظر برسید.

محصولا ت ژنتیکی سلول درمانی
سلول ها از بیمار خارج شده ازنظرژنتیکی بوسیله وکتور های ویروسی اصلاح می شوند و سپس به بیمار برگردانده می شوند .

چه اختلالاتی وجود دارد که ممکن است به زودی بوسیله ژن‌درمانی درمان شوند ؟

به گفته محققان آلمان ، اتریش و ایتالیا که در ماه نوامبر ۲۰۱۸ گزارش دادند ، یک پسر ۷ساله که لایه بیرونی پوستش به دلیل بیماری ژنتیکی تقریبا ازبین رفته است ،با استفاده از سلول های بنیادی اصلاح شده ژنتیکی ، جایگزین شده بود.
بنابراین از ژن درمانی برای درمان بیماری های ژنتیکی ، انواع سرطان ها و بیماریی مانند  ایدز وآلزایمر و… می توان بهره برد. به دلیل گستردگی این علم ، امکان درمان بسیاری از بیماری هایی که تاکنون درمانی برایشان وجود نداشته ، میسر می شود .

درمان سرطان باژن درمانی

آلزایمر
دانشمندان درباره ویژگی های مختلف انواع زوال عقل چیزهای زیادی می دانند.بیماری آلزایمر با تجمع پروتئین های آمیلوئیدو تاو به وجود می آیند. زوال عقل از  رگ هایی که به اصطلاح دچار شکستگی شدند می باشد که بطور معمول اکسیژن را به مغز می رسانند ، ناشی می شوند.
بیماری پارکینسون نیز که اغلب  به دنبال بیماری آلزایمر ایجاد میشود ناشی از اختلال عملکرد پروتئین ها ی آلفا سینوکلین در مغز می باشد. درمان متعارف برای هرکدام از این دو بیماری ها بصورت مجزا و اختصاصی می باشد ،  اما تا به امروز ، هیچ درمان قطعی و یا اقدامات پیشگیرانه ای برای هریک از ده ها بیماری مشابه مربوط به مغز وجود ندارد .

بیماری-پارکینسون و آلزایمر

اگر یک مکانیسم واحد در مغز وجود داشته باشد که هنگام اختلال انواع بیماری های  زوال عقل را ایجاد کند؟ و اگر این مکانیسم بوسیله یک سوئیچ از بین برود آیا بیماری برطرف می شود ؟

مایکل فسول بنیانگذار بیوتکنولوژی وابسته به درمان آلزایمر ، دانشگاه میشیگان در ماه فوریه ۲۰۲۰ مقاله ای منتشر کرد مبنی براین که آلزایمر و دیگر دمانس های ناشی از عدم موفقیت در کلاس کار سلول های مغزی به نام گلیا هستند.راه حلی که به همراه تیم تحقیقاتی خود در حال پیگیری هستند ؛ هدف قرار دادن این سلول ها به وسیله ژن درمانی تا این روند بیماری درمان و متوقف شود .
اما در کنار این ، به این دلیل ژن درمانی با رشد مناسبی همرا نبوده چون دلایل زیادی در مورد ایمنی ژن درمانی وجود دارد و دانشمندان قبل از آنکه تئوری های خود را اثبات کنند به داده های زیادی نیاز دارند که ایمنی روش را اثبات کنند .درمورد بیماری آلزایمر نیز یکی از اصلی ترین کد ها آنزیم تلومراز می باشد .

چرا ژن درمانی بسیار گران است؟
به دلیل چالش های نظارتی و علمی پیرامون  ژن درمانی ، این فناوری ممکن است برای بیمارانی غیر ازشرکت کنندگان در کار آزمایی بالینی ، که به طور معمول هیچ هزینه ای از بیماران دریافت نمی‌کنند، گران شود. شرکت های پزشکی مربوطه با بررسی هزینه های سالیانه بیماری هزینه ژن درمانی را تعیین می کنند.
مبنای احتساب هزینه بطور مثال در یک فرد مبتلا به بیماری داسی ، تخمین هزینه سالیانه درطول دوره زندگی تا سن جوانی بسیار بیشتر از هزینه ژن درمانی می باشد، بنابراین شرکت های پزشکی هزینه را بصورت معامله در نظر می‌گیرند  و هزینه ها  را اصولا گران تر از حد انتظار بیمار برآورد میکنند.

ژن درمانی